BioMarin計劃為其A型血友病基因療法Valrox，定價為200萬至300萬美元
BioMarin Pharmaceutical首席執(zhí)行官Jean-JacquesBienaimé提出其上個月向FDA 提交的實驗性A型血友病基因療法Valrox（valoctocogene roxaparvovec
MedSci原創(chuàng) - BioMarin，A型血友病，基因療法，Valrox，定價200萬至300萬美元 - 2020-01-18
BioMarin公司血友病基因療法Ⅲ期臨床5年的長期效果觀察，數(shù)據(jù)積極
BioMarin的療法，稱為valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3階段GENER8-1試驗中，20名嚴(yán)重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
網(wǎng)絡(luò) - 血友病，基因治療 - 2022-01-16
FDA更新A型血友病基因療法Roctavian的PDUFA目標(biāo)行動日期
血友病A，也稱為凝血因子VIII缺乏癥或經(jīng)典血友病，是一種X連鎖遺傳病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。雖然它是從父母傳給孩子的，但大約三分之一的病例是由自發(fā)突變引起的，這是一種非遺傳的新突
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
BioMarin的血友病基因療法III期臨床達到終點，但其長期效應(yīng)引起質(zhì)疑
BioMarin報告了其針對A型血友病基因療法的三年數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)用于支持其在歐洲和美國的申請，但其長期治療價值也引起了質(zhì)疑。
MedSci原創(chuàng) - BioMarin，血友病，基因療法，Ⅲ期臨床，長期效應(yīng) - 2019-06-02
2020年生物醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展趨勢預(yù)測
2019年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)48款創(chuàng)新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發(fā)展。2019年，醫(yī)藥行業(yè)投資熱度持續(xù)，兩起大宗醫(yī)藥并購占據(jù)了全年并購金額的2/3，各項技術(shù)相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現(xiàn)積極結(jié)果。步入2020年，生物醫(yī)藥行業(yè)將會如何發(fā)展，以下五點值得關(guān)注。
CPhI制藥在線 - 生物醫(yī)藥，發(fā)展趨勢 - 2020-01-16
有關(guān)KO血友病的藥物問世：基因治療藥物Valrox有望上市
甲型血友病，也稱凝血因子八（FVIII）缺乏癥，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遺傳性疾病，目前缺少根本治療手段。據(jù)美國疾病預(yù)防控制中心（CDC）的報道，在美國，每5,000例活產(chǎn)胎兒中就有1例胎兒患有該病，血友病患者總數(shù)約為20,000人。據(jù)全球血友病發(fā)病率的準(zhǔn)確數(shù)據(jù)，估計全球有超過40萬的血友病患者。重癥甲型血友病患者經(jīng)常會發(fā)生自發(fā)性且疼痛的肌肉或關(guān)節(jié)部位的出血，該人群約占甲型血友病患者總數(shù)
MedSci - 血友病，藥物，基因治療 - 2020-02-29
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