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Lancet：Vosoritide治療兒童軟骨發(fā)育不良III期臨床獲得成功
Vosoritide可促進兒童軟骨發(fā)育不良患者生長發(fā)育，但該藥物對患兒成年后身高的影響其長期安全性尚有待研究
MedSci原創(chuàng) - 兒童軟骨發(fā)育不良，Vosoritide，C型利尿鈉肽 - 2020-09-05
Genet Med：Vosoritide對軟骨發(fā)育不全兒童健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQoL）的影響
連續(xù)3年接受vosoritide治療的軟骨發(fā)育不全兒童在身體和社交維度的生活質(zhì)量顯著改善。特別是身高z-score增加較多的兒童，生活質(zhì)量的改善最為明顯。這
MedSci原創(chuàng) - 軟骨發(fā)育不全，Vosoritide - 2024-12-23
2024 專家共識：伏索利肽（Vosoritide）治療軟骨發(fā)育不全患者的管理
軟骨發(fā)育不全的患者除了身材矮小不成比例外，還存在多種表現(xiàn)，需要綜合治療。本文主要針對伏索利肽（Vosoritide）治療軟骨發(fā)育不全患者的管理提供共識指導(dǎo)。
An Pediatr (Engl Ed) - 伏索利肽 - 2024-12-09
Lancet Child Adolesc Health：Vosoritide在5歲以下兒童和嬰兒中治療軟骨發(fā)育不全的安全性和有效性評估
本研究針對5歲以下軟骨發(fā)育不全患者使用Vosoritide進行了安全性和有效性評估。結(jié)果顯示，雖然該藥物在安全性方面表現(xiàn)良好，大部分不良事件為注射部位反應(yīng)，但在提高身高方面的效果有限。
MedSci原創(chuàng) - 軟骨發(fā)育不全 - 2024-01-26
歐洲潛在的首個治療軟骨發(fā)育不全的藥物vosoritide：正式提交營銷申請
vosoritide是一種每日一次的C型利尿鈉肽（CNP）注射劑，用于治療軟骨發(fā)育不良的兒童。
MedSci原創(chuàng) - 軟骨發(fā)育不全癥，C型鈉尿肽vosoritide - 2020-07-24
NEJM：C型利鈉肽類似物治療兒童軟骨發(fā)育不全
由此可見，在軟骨發(fā)育不全的兒童中，每日一次皮下注射Vosoritide與副作用相關(guān)，其通?？雌饋硎禽p微的。治療導(dǎo)致年度生長速度持續(xù)增加長達42個月。
MedSci原創(chuàng) - C型利鈉肽類似物，兒童，軟骨發(fā)育不全 - 2019-07-04
BioMarin計劃今年向美國和歐洲提交C型鈉尿肽vosoritide的營銷申請，用于治療軟骨發(fā)育不全癥的兒童
如果獲得批準(zhǔn)，vosoritide將成為美國和歐洲首個治療軟骨發(fā)育不全癥的藥物。
MedSci原創(chuàng) - FDA營銷申請，軟骨發(fā)育不全癥，C型鈉尿肽vosoritide - 2020-04-07
一項關(guān)于軟骨發(fā)育不全兒童的Ⅱ期新藥治療試驗
該Ⅱ期試驗表明TransCon CNP治療安全、有效，注射部位反應(yīng)頻率低，并可能為軟骨發(fā)育不全兒童提供一種每周一次的新治療選擇。
MedSci原創(chuàng) - 軟骨發(fā)育不全 - 2023-10-14
NEJM：新藥物有望讓侏儒癥患兒長高
澳大利亞默多克兒童研究所領(lǐng)導(dǎo)的一項國際臨床試驗顯示，一種有助調(diào)節(jié)骨骼發(fā)育的藥物可顯著提高軟骨發(fā)育不全患病兒童的生長速度，有望讓他們長得更高。
中國科學(xué)報 - 侏儒癥 - 2019-06-26
【盤點】NEJM 19年7月原始研究第一期匯總
【1】中國研究：阿帕魯胺治療轉(zhuǎn)移性去勢敏感性前列腺癌DOI: 10.1056/NEJMoa1903307阿伐他胺是雄激素受體配體結(jié)合結(jié)構(gòu)域抑制劑，近日研究人員考察了在雄激素剝奪治療(ADT)中加入阿巴魯他胺對延長轉(zhuǎn)移性、去勢敏感的前列腺癌患者無進展生存率和整體生存期的影響。本次研究為III期臨床研究，轉(zhuǎn)移的去勢敏感性前列腺癌患者，在ADT基礎(chǔ)上，隨機每日接受240mg的阿伐他胺或安慰劑。525名患
MedSci原創(chuàng) - 2019-07-31
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