Blood：基因療法對(duì)Wiskott-Aldrich綜合征重度患者的療效。
Wiskott-Aldrich綜合征（又稱濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征）是一種隱性伴性遺傳性疾病，只發(fā)生于男性兒童，以血小板減少伴小血小板、濕疹、免疫缺陷、易患自身免疫性疾病和惡性腫瘤為臨床特點(diǎn)。
MedSci原創(chuàng) - Wiskott-Aldrich綜合征，基因療法，免疫抑制，皮膚血管炎 - 2017-07-18
Blood：造血細(xì)胞移植治療Wiskott-Aldrich綜合征的預(yù)后
年齡與總存活率(OS)有顯著的相關(guān)性，HCT時(shí)年齡不足5歲的患者的OS更好。 供體髓細(xì)胞移植<50%與HCT后的血小板恢復(fù)不良有關(guān)。
MedSci原創(chuàng) - 血小板減少，造血細(xì)胞移植，Wiskott-Aldrich綜合征 - 2020-04-19
FDA授予OTL-103再生醫(yī)學(xué)高級(jí)治療（RMAT）認(rèn)定用于治療Wiskott-Aldrich綜合征
OTL-103是基于離體自體造血干細(xì)胞（HSC）的基因療法，用于治療Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）。
MedSci原創(chuàng) - Wiskott-Aldrich綜合征，OTL-103，再生醫(yī)學(xué)高級(jí)治療（RMAT） - 2019-08-04
Lancet haemat： 慢病毒造血干細(xì)胞基因編輯療法用于Wiskott-Aldrich綜合征患兒的臨床療效和安全性評(píng)估
Wiskott-Aldrich綜合征是一種罕見(jiàn)的危及生命的X染色體連鎖的原發(fā)性免疫缺陷，其特征是微血小板減少、感染、濕疹、自身免疫和惡性疾病。
MedSci原創(chuàng) - Wiskott-Aldrich綜合征，慢病毒，基因編輯，HSPC - 2019-04-16
腹瀉、肝功能異常，多次治療無(wú)果，直到做了基因檢測(cè)……
本文報(bào)告了 1 例 2 個(gè)月大的男性患兒，因反復(fù)腹瀉、發(fā)熱、咳嗽、血小板減少入院，最終確診為 Wiskott-Aldrich 綜合征。
MedSci原創(chuàng) - Wiskott-Aldrich綜合征，濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征 - 2024-06-13
濕疹-血小板減少-免疫缺陷綜合征：癥狀與體征、病因、流行病學(xué)、診斷與治療
濕疹 - 血小板減少 - 免疫缺陷綜合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS) 是一種 X 連鎖隱性遺傳性疾病，以血小板減少伴血小板體積減小、濕疹、免疫缺陷三聯(lián)征為主要表現(xiàn)，同時(shí)
MedSci原創(chuàng) - 罕見(jiàn)病，濕疹-血小板減少-免疫缺陷綜合征，免疫缺陷綜合征 - 2022-08-25
Blood：基因治療患者的克隆追蹤揭示多種人類造血分化過(guò)程
中心點(diǎn)：在基因治療的背景下，估計(jì)的活躍的、再生的HSPCs的數(shù)量與患者每公斤體重輸注的HSPCs的數(shù)量相關(guān)。對(duì)人類HSPC克隆系產(chǎn)出的分析強(qiáng)調(diào)了髓系、淋巴系和平衡細(xì)胞亞群的存在。摘要：在人類造血干細(xì)胞(HSPCs)基因療法中，每個(gè)基因修正細(xì)胞及其子代都由整合載體以獨(dú)特的方式進(jìn)行標(biāo)記。這一特性使以后能夠通過(guò)采樣血細(xì)胞和使用DNA測(cè)序來(lái)確定載體整合位點(diǎn)來(lái)跟蹤血統(tǒng)。在本研究中，研究人員在接受HSPC基因
MedSci原創(chuàng) - 基因療法，克隆追蹤，造血分化 - 2020-02-12
Cell Res：神經(jīng)所于翔研究組揭示神經(jīng)元突起形成機(jī)制
近日，《細(xì)胞研究》期刊在線發(fā)表了中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院神經(jīng)科學(xué)研究所于翔研究組題為《3， 4二磷酸磷脂酰肌醇通過(guò)調(diào)控微絲聚集體介導(dǎo)神經(jīng)突形成與樹(shù)突形態(tài)發(fā)生》的研究論文。該研究發(fā)現(xiàn)神經(jīng)突從微絲聚集體處起始，且3， 4二磷酸磷脂酰肌醇是介導(dǎo)微絲聚集體形成的關(guān)鍵膜信號(hào)分子。神經(jīng)元的一個(gè)重要特征是具有延伸軸突和樹(shù)突等神經(jīng)突結(jié)構(gòu)的能力。神經(jīng)突從胞體的伸出是神經(jīng)元形態(tài)發(fā)生的起始。雖然目前對(duì)介導(dǎo)軸突極化、
神經(jīng)科學(xué)研究所 - 神經(jīng)突，樹(shù)突，微絲 - 2017-04-21
Blood：穩(wěn)定血栓的形成不需要血小板片狀偽足的參與
Wiskott-Aldrich綜合征蛋白家族verprolin-同源蛋白（WAVE）調(diào)節(jié)復(fù)合物，已被證實(shí)在其他細(xì)胞中可通過(guò)肌動(dòng)蛋白相關(guān)蛋白2/3（Arp2/3）復(fù)合體增強(qiáng)肌動(dòng)蛋白成核驅(qū)動(dòng)片狀偽足形成，可被
MedSci原創(chuàng) - 血栓，血小板，片狀偽足 - 2019-12-22
基因療法：改良病毒為患者導(dǎo)入健康基因
所謂基因療法，就是利用正?；蛱钛a(bǔ)或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來(lái)，英國(guó)牛津和美國(guó)費(fèi)城的一些研究人員宣布，他們對(duì)因患有罕見(jiàn)基因疾病而影響視力的病人們進(jìn)行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學(xué)家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。這些研究結(jié)果，以及Web of Science網(wǎng)站上記錄的引文統(tǒng)計(jì)，都著眼于基因療法中的一個(gè)類別——而它從誕生伊始，
新浪科技 - 基因治療，病毒 - 2014-12-15
臨床常見(jiàn)的那些“N聯(lián)征” ！
（1）膀胱刺激征: ①尿頻 ②尿急 ③尿痛 （2）腹膜刺激征: ①壓痛 ②反跳痛 ③腹肌緊張 （3）腦膜刺激征: ①頸強(qiáng)直 ②凱爾尼格征（kerning征） ③布魯津斯基征（ Brudzinski征） （4）溶血三聯(lián)征: ①貧血 ②黃疸 ③脾
醫(yī)學(xué)之聲 - 臨床表現(xiàn)，體征 - 2015-11-25
血小板減少?鑒別診斷三步走！
排外EDTA誘導(dǎo)的血小板聚集引起的假性血小板減少。方法可通過(guò)外周血涂片或復(fù)查血常規(guī)。另外一個(gè)需要考慮的情況就是健康婦女在妊娠時(shí)可出現(xiàn)輕到中度的血小板減少，這種一過(guò)性的減少不需要過(guò)多檢查。
臨床醫(yī)生 - 血小板 - 2022-11-23
2012 ECCO/ESPGHAN 小兒潰瘍性結(jié)腸炎管理指南
JPGN 2012;55: 340–361 - 潰瘍性結(jié)腸炎 - 2012-09-01
Orchard籌集1.5億美元推進(jìn)基因治療
英國(guó)生物技術(shù)公司Orchard Therapeutics已籌集1.5億美元推進(jìn)其基因治療管線。
MedSci原創(chuàng) - Orchard，1.5億美元，基因治療 - 2018-08-14
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