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導(dǎo)致肌肉骨骼疼痛的一種罕見原因—低磷血癥

導(dǎo)致肌肉骨骼疼痛的一種罕見原因—低磷血癥

既往研究認(rèn)為,肌肉骨骼疼痛與肌肉、骨骼或關(guān)節(jié)的已知病理狀態(tài)有關(guān),如骨性關(guān)節(jié)炎、炎性關(guān)節(jié)炎和免疫性疾病,或者與病因不明的特定部位病變相關(guān),如腰背痛或關(guān)節(jié)周圍疼痛。

疼痛之聲 - 肌肉骨骼疼痛,低磷血癥 - 2024-02-06

2025 專家共識(shí):X連鎖低磷血癥個(gè)體全生命周期的管理和治療

2025 專家共識(shí):X連鎖低磷血癥個(gè)體全生命周期的管理和治療

本文介紹了XLH患者的終身影響、管理和治療,特別關(guān)注burosumab的新治療方法。

J Endocrinol Invest - X連鎖低磷血癥 - 2025-07-02

2025 IWG臨床實(shí)踐指南:兒童X連鎖低磷血癥的管理

2025 IWG臨床實(shí)踐指南:兒童X連鎖低磷血癥的管理

X連鎖低磷血癥(XLH)是一種具有以肌肉骨骼發(fā)病率的增加為主要特征的致殘性疾病。本文主要針對(duì) XLH的針對(duì)、評(píng)估、管理和監(jiān)測(cè)提供指導(dǎo)建議。

J Clin Endocrinol Metab - X連鎖低磷血癥 - 2025-04-14

2023 亞太共識(shí)建議: X連鎖低磷血癥的診斷、多學(xué)科管理以及從兒童到成人的過渡護(hù)理

2023 亞太共識(shí)建議: X連鎖低磷血癥的診斷、多學(xué)科管理以及從兒童到成人的過渡護(hù)理

本文主要針對(duì)XLH的診斷、多學(xué)科管理以及從兒童到成人的過渡護(hù)理提供共識(shí)指導(dǎo)。

JBMR Plus - X連鎖低磷血癥 - 2023-06-19

2023 亞太共識(shí)建議:X連鎖低磷血癥的診斷、多學(xué)科管理以及從兒童到成人的過渡護(hù)理

2023 亞太共識(shí)建議:X連鎖低磷血癥的診斷、多學(xué)科管理以及從兒童到成人的過渡護(hù)理

本文主要針對(duì)XLH的診斷、多學(xué)科管理以及從兒童到成人的過渡護(hù)理提供共識(shí)指導(dǎo)。

JBMR Plus - X連鎖低磷血癥 - 2023-06-11

2025 臨床實(shí)踐建議:X-連鎖低磷血癥的診斷和管理

2025 臨床實(shí)踐建議:X-連鎖低磷血癥的診斷和管理

本文主要為XLH的診斷和管理提供最新的臨床實(shí)踐建議,以改善這些患者的預(yù)后和生活質(zhì)量。

Nat Rev Nephrol - X-連鎖低磷血癥 - 2025-01-17

X連鎖低磷血癥(XLH):新數(shù)據(jù)表明Crysvita對(duì)XLH患者具有長期益處

X連鎖低磷血癥(XLH):新數(shù)據(jù)表明Crysvita對(duì)XLH患者具有長期益處

Kyowa Kirin的Crysvita(burosumab)的最新長期數(shù)據(jù)顯示,患有罕見遺傳代謝性骨病X連鎖低磷血癥(XLH)的成年人能夠從burosumab的治療中持續(xù)受益。

MedSci原創(chuàng) - Burosumab,XLH - 2021-09-26

2025 NICE 高度專業(yè)化技術(shù)指南:布羅索尤單抗用于治療兒童及青少年的 X 連鎖低磷血癥 [HST8]

2025 NICE 高度專業(yè)化技術(shù)指南:布羅索尤單抗用于治療兒童及青少年的 X 連鎖低磷血癥 [HST8]

關(guān)于布羅索尤單抗(商品名:Crysvita)治療兒童和青少年 X 連鎖低磷血癥的循證推薦。

NICE官網(wǎng) - X連鎖低磷血癥 - 2025-04-09

首款突破性罕見病新藥Crysvita今日獲批 治療遺傳性軟骨病

首款突破性罕見病新藥Crysvita今日獲批 治療遺傳性軟骨病

今日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批準(zhǔn)其新藥Crysvita(burosumab),成為首個(gè)獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥(XLH)的藥物。XLH是一種罕見的遺傳性軟骨病,會(huì)造成血液中磷含量低,導(dǎo)致兒童和青少年的骨骼生長和發(fā)育受損,并使其一生都有骨礦化的問題。XLH是一種嚴(yán)重的罕見遺傳病,影響了美國約3000名兒童和12000名成年人。大多數(shù)XL

藥明康德 - 2018-04-19

歐洲委員會(huì)(EC)批準(zhǔn)CRYSVITA(burosumab)治療老年人和成年人X連鎖性低磷血癥(XLH)

歐洲委員會(huì)(EC)批準(zhǔn)CRYSVITA(burosumab)治療老年人和成年人X連鎖性低磷血癥(XLH)

日本協(xié)和麒麟有限公司近日宣布,歐洲委員會(huì)(EC)已批準(zhǔn)CRYSVITA(burosumab)用于老年人和成年人X連鎖性低磷血癥(XLH)。

MedSci原創(chuàng) - Crysvita,Burosumab,X連鎖性低磷血癥,XLH - 2020-10-03

2022 臨床實(shí)踐指南:布羅索尤單抗時(shí)代兒童X-連鎖低磷血癥的治療

2022 臨床實(shí)踐指南:布羅索尤單抗時(shí)代兒童X-連鎖低磷血癥的治療

X-連鎖低磷血癥(XLH)是最常見的遺傳性低磷血癥。致病基因是位于X染色體上與內(nèi)肽酶同源的磷酸鹽調(diào)節(jié)基因(PHEX基因),呈顯性遺傳。本文主要針對(duì)兒童XLH應(yīng)用布羅索尤單抗治療提供指導(dǎo)建議。

J Paediatr Child Health - 兒童X-連鎖低磷血癥,布羅索尤單抗 - 2022-04-19

JCEM:X連鎖性低磷血癥的患病率和死亡率

JCEM:X連鎖性低磷血癥的患病率和死亡率

由此可見,該研究保守估計(jì)了英國兒童和成人中XLH的患病率。這些患者死亡率出乎意料地增加,可能與其他FGF23相關(guān)的疾病有關(guān)。

MedSci原創(chuàng) - X連鎖性低磷血癥,患病率,死亡率 - 2019-11-16

FDA批準(zhǔn)首款遺傳佝僂病藥物burosumab

FDA批準(zhǔn)首款遺傳佝僂病藥物burosumab

新聞事件今天FDA批準(zhǔn)了Ultragenyx(RARE)/ Kyowa Kirin合作開發(fā)的FGF23抗體burosumab(商品名Crysvita?)用于治療一歲以上X-連鎖低磷性佝僂?。╔LH)。這是美國首款上市的XLH藥物,也是RARE繼Mepsevii后6個(gè)月內(nèi)上市的第二個(gè)首創(chuàng)新藥。Crysvita此前獲得FDA突破性藥物地位和優(yōu)先審批資格,RARE因此將再獲得一張優(yōu)先評(píng)審券(PRV),因

美中藥源 - 佝僂病 - 2018-04-19

歐盟批準(zhǔn)罕見的肌肉骨骼疾病藥物Crysvita

歐盟批準(zhǔn)罕見的肌肉骨骼疾病藥物Crysvita

醫(yī)生現(xiàn)在可以利用Kyowa Kirin / Ultragenyx的Crysvita治療在歐盟獲得條件性批準(zhǔn)的地區(qū)的患有罕見的慢性進(jìn)行性肌肉骨骼疾病X連鎖低磷酸鹽血癥的兒童。在兒童中,這種情況會(huì)引起骨骼疾病,導(dǎo)致下肢畸形和身高下降。傳統(tǒng)的治療方法包括每天多劑量的磷酸鹽和活性維生素D,以抵消FGF23的過量作用,但不能糾正潛在的疾病。Crysvita(burosumab)是一種抗FGF23全人源單克隆

MedSci原創(chuàng) - 歐盟,Crysvita - 2018-02-27

FDA通過了一項(xiàng)遺傳性佝僂病的治療方法

FDA通過了一項(xiàng)遺傳性佝僂病的治療方法

美國的監(jiān)管機(jī)構(gòu)已經(jīng)批準(zhǔn)了第一種治療成人和兒童與x相關(guān)聯(lián)的低磷血癥(XLH)的藥物,這是一種罕見的遺傳性佝僂病。XLH導(dǎo)致血液中磷含量低,導(dǎo)致兒童和青少年骨骼生長和發(fā)育受損,以及患者一生中骨礦化問題。Ultragenyx制藥公司和Kyowa Hakko Kirin的Crysvita (burosumab-twza)是一種能阻止成纖維細(xì)胞生長因子23 (FGF23)的抗體,該激素能引起磷酸鹽尿排泄,并

MedSci原創(chuàng) - 遺傳性佝僂病 - 2018-04-19

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