基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）

近年來，隨著基因修飾技術(shù)的迅速發(fā)展，基因修飾細胞 治療產(chǎn)品已成為醫(yī)藥領(lǐng)域的研究熱點。由于基因修飾細胞治 療產(chǎn)品物質(zhì)組成和作用方式與一般的化學藥品和生物制品 有明顯不同，傳統(tǒng)的標準非臨床研究策略和方法通

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細胞治療

FDA有關(guān)在新冠公共衛(wèi)生緊急狀態(tài)下對于研究型用藥和生物制劑的擴展應用要求（EAP）的IRB要求

FDA 在保護美國免受新發(fā)傳染?。ò?2019 年冠狀病毒?。–OVID-19）大流行）等威脅方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。 FDA 致力于提供及時的指導，以支持應對這一流行病的努力。

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EAP臨床試驗

FDA 表格3926：個體病人擴展用藥計劃（EAP）申請

本指南描述了來自 FDA 3926（個體患者擴展用藥 - 研究性新藥申請 (IND)），該指南可供獲得許可的醫(yī)生用于針對個體患者 IND 的擴展訪問請求。在使用研究藥物治療患者的情況下，偶爾也會使用同

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EAP臨床試驗

FDA關(guān)于研究用藥的擴展應用計劃（EAP）的問題與答案工業(yè)指南

本指南為行業(yè)、研究人員、醫(yī)生、機構(gòu)審查委員會 (IRB) 和患者提供有關(guān)實施 FDA 關(guān)于擴大獲得用于研究性新藥申請 (IND) 下治療用途的研究性藥物的規(guī)定的信息（21 CFR 第 312 部分，

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FDA工業(yè)指南：人類血友病的基因治療

本指南為申辦者開發(fā)用于治療血友病的人類基因療法 (GT) 產(chǎn)品提供建議，包括臨床試驗設(shè)計和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性測定的相關(guān)開發(fā)，包括如何解決因子差異 VIII 和因

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血友病 基因治療

FDA指南：人類神經(jīng)退行病變的基因治療（草案）

本指南為申辦者提供了針對影響成人和兒童患者的神經(jīng)退行性疾病開發(fā)人類基因治療 (GT) 產(chǎn)品的建議。 神經(jīng)退行性疾病是一組異質(zhì)性疾病，其特征在于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或周圍神經(jīng)系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能的進行性退化。 這些

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基因治療 神經(jīng)退行性疾病

FDA指南：人類基因治療產(chǎn)品給藥后的長期隨訪

作為開發(fā)人類基因治療產(chǎn)品（GT 產(chǎn)品）的申辦方，我們 FDA 為您提供關(guān)于長期隨訪研究（LTFU 觀察）設(shè)計的建議，以收集給藥后延遲不良事件的數(shù)據(jù)。 GT 產(chǎn)品。通常，GT 產(chǎn)品旨在通過人體的永久性或

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基因治療

FDA：申辦者責任 - IND 和生物利用度/生物等效性研究的安全報告要求和安全評估

本指南提供建議，以幫助申辦者遵守正在研究的人用藥物和生物制品的快速安全報告要求 (1) 根據(jù)研究性新藥申請 (IND) (21 CFR 312.32) 或 (2) 作為生物利用度的一部分 (BA) 或

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生物等效性

FDA指南：為行業(yè)提供替代電子格式的監(jiān)管提交

本指南針對《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》(FD&C 法案) (21 U.S.C. 379k-1) 第 745A(a) 條要求的豁免或豁免項下的提交材料的替代電子格式提供了建議。 這些建議與新藥

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電子格式