關(guān)于velmanase alfa (Lamzede)治療18歲以下和18歲后接受治療的人的α-甘露糖苷癥的循證建議。

α糖苷酶抑制劑臨床應(yīng)用中國(guó)專家共識(shí) 共識(shí) 其它

中國(guó)老年醫(yī)學(xué)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌代謝分會(huì)組織國(guó)內(nèi)專家編寫本共識(shí)，對(duì)常用AGI 藥理學(xué)特征、作用機(jī)制、臨床應(yīng)用和注意事項(xiàng)梳理總結(jié)，旨在提高臨床使用規(guī)范性，為患者帶來(lái)更多獲益。

甘露醇是治療顱內(nèi)壓(ICP)增高最常使用的一線藥物，臨床應(yīng)用廣泛。但由于對(duì)ICP增高的病理生理機(jī)制、甘露醇的藥理作用機(jī)制的認(rèn)識(shí)不同，臨床上甘露醇不規(guī)范使用的現(xiàn)象普遍存在，比如無(wú)指征的使用、不注意使用的劑量與間隔時(shí)間、忽略使用過(guò)程中的監(jiān)測(cè)等，導(dǎo)致甘露醇在臨床上不合理應(yīng)用帶來(lái)相關(guān)并發(fā)癥。為此，中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)外科分會(huì)小兒神經(jīng)外科學(xué)組和神經(jīng)重癥管理協(xié)作組聯(lián)合國(guó)內(nèi)神經(jīng)外科、神經(jīng)重癥及重癥醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域的專家共同

典型嬰兒期龐貝?。╟-IOPD）在生命的最初幾天到幾周內(nèi)導(dǎo)致肌張力降低和肥厚型心肌病，如果不進(jìn)行治療，可在生命最初的1-2年內(nèi)死于心肺衰竭。酶替代療法（ERT）阿糖苷酶-α是唯一可用的治療

磷酸甘露糖變位酶2（PMM2-CDG）是最常見(jiàn)的先天性N-糖基化病，主要是由于PMM2活性不足導(dǎo)致。本文主要針對(duì)PMM2-CDG涉及的每個(gè)系統(tǒng)/氣管的臨床評(píng)估和管理提供指導(dǎo)建議。

關(guān)于西帕葡萄糖苷酶 alfa (Pombiliti) 與米格司他 (Opfolda) 治療成人遲發(fā)性龐貝氏癥的循證建議。

采用了 PRISMA 系統(tǒng)評(píng)價(jià)方法；德?tīng)柗菩〗M方法用于就從證據(jù)中檢索到的陳述達(dá)成共識(shí)。