樣本量 確定 (samplesizedetermination)，又稱(chēng)樣 本量估計(jì) (samplesizeestimation)，是指為滿(mǎn)足統(tǒng)計(jì) 的 準(zhǔn)確性和可靠性(I類(lèi)錯(cuò)誤 的控制和檢驗(yàn)效能的保證 ) 計(jì)算 出所需的樣本量 ，它是 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì) 中一個(gè)極為 重要 的環(huán)節(jié) ，直接關(guān)系到研究結(jié)論 的可靠性 、可重復(fù) 性 ，以及研究效率的高低。樣本量估計(jì)也是一個(gè)成本． 效果和檢驗(yàn)效能 的權(quán)

統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃( statistical analysis plan，SAP) 是對(duì) 臨床試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)考慮及擬對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析的清 晰描述。統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃可以是獨(dú)立的文件，其內(nèi)容涵 蓋試驗(yàn)中所涉及的所有統(tǒng)計(jì)學(xué)考慮，且具有技術(shù)性和 可操作性，包括了設(shè)計(jì)的類(lèi)型、比較的類(lèi)型、隨機(jī)化與 盲法、主要指標(biāo)和次要指標(biāo)的定義與測(cè)量、檢驗(yàn)假設(shè)、 數(shù)據(jù)集的定義、療效及安全性評(píng)價(jià)和統(tǒng)計(jì)分析的詳細(xì) 計(jì)劃。另外

臨床試驗(yàn)根據(jù)研究目的不同可分為“探索性臨床 試驗(yàn)”和“確證性臨床試驗(yàn)”，而臨床研究結(jié)論通常需 要根據(jù)確證性臨床試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)推斷結(jié)果得到。如果某 一確證性臨床試驗(yàn)需要對(duì)多個(gè)檢驗(yàn)假設(shè)做出統(tǒng)計(jì)學(xué)推 斷，例如多個(gè)主要療效指標(biāo)的多重檢驗(yàn)、多組間多重比 較、多個(gè)時(shí)間點(diǎn)的期中分析( interim analysis) 等情況 下，便會(huì)涉及多重性( multiplicity ) 問(wèn)題。無(wú)須考慮多 重性

鑒于非劣效臨床試驗(yàn)在 國(guó)內(nèi)開(kāi)展地 比較廣泛，但 在研究設(shè)計(jì)和評(píng)價(jià)方面尚未形成相對(duì)統(tǒng)一 的認(rèn)識(shí) ，為 此中國(guó)臨床試 驗(yàn)生 物統(tǒng)計(jì)學(xué)工作 小組 (CCTS)，經(jīng)充 分討論 ，于 2011年 10月 30日于南京湯山召開(kāi)工作會(huì) 議 ，形成如下共識(shí)。