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2022 Endo-ERN臨床實(shí)踐指南：先天性垂體或性腺生殖激素缺乏癥患者青春期誘導(dǎo)以及向成年性激素替代的過渡 指南 其它

2022年4月，歐洲罕見內(nèi)分泌疾病參考網(wǎng)(ENDO-ERN)發(fā)布了先天性垂體或性腺生殖激素缺乏癥患者青春期誘導(dǎo)以及向成年性激素替代的過渡指南。指南主要目的是為先天性垂體或性腺生殖激素缺乏癥患者的臨床評

2022 MASAC 文件 267 - MASAC 關(guān)于預(yù)防使用和不使用抑制劑的血友病 A 和 B 的建議 指南 其它

鑒于在 A 型或 B 型血友病 (PwH) 患者中從年輕時開始的預(yù)防已證明的益處，MASAC 建議將預(yù)防視為嚴(yán)重血友病 A 或 B 型患者的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療（因子 VIII 或因子 IX <1 %)

FDA指導(dǎo)原則：使用飲食管理的先天性代謝錯誤：在藥物產(chǎn)品開發(fā)的臨床試驗(yàn)中優(yōu)化和標(biāo)準(zhǔn)化飲食的注意事項(xiàng)：行業(yè)指南 指導(dǎo)原則 其它

本指南描述了食品和藥物管理局 (FDA) 關(guān)于如何在臨床試驗(yàn)中優(yōu)化和標(biāo)準(zhǔn)化飲食管理的當(dāng)前建議，以開發(fā)治療先天性代謝障礙 (IEM) 的藥物，其中飲食管理是患者代謝的關(guān)鍵組成部分。 控制。 在進(jìn)入臨床試

2022 MASAC 文件 271 - 關(guān)于在家中為血友病和抑制劑患者使用抑制劑旁路藥物的建議 共識 其它

A 型血友病（VIII 因子缺乏）和 B 型血友?。↖X 因子缺乏）患者有頻繁的出血發(fā)作，可以通過輸注缺失的凝血因子（分別為 VIII 因子或 IX 因子）或用非凝血因子來治療或預(yù)防替代藥物，例如 e

關(guān)于公開征求《基因治療血友病臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知 指導(dǎo)原則 其它

近年來，基因治療已成為研發(fā)熱點(diǎn)之一，該類產(chǎn)品具有創(chuàng)新性和復(fù)雜性，有必要對臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)提出要求和提供指導(dǎo)。我中心在充分調(diào)研的基礎(chǔ)上起草了《基因治療血友病臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。

2022 MASAC 文件 268 - 關(guān)于使用和管理 Emicizumab-kxwh (Hemlibra?) 治療 A 型血友病的建議，無論是否使用抑制劑 指南 其它

Emicizumab 是一種重組人源化雙特異性免疫球蛋白 G4 單克隆抗體，通過橋接活化因子 IX (FIXa) 和因子 X (FX) 替代活化因子 VIII (FVIIIa) 的部分輔因子功能。它適

歐洲兒科內(nèi)分泌學(xué)會與歐洲內(nèi)分泌學(xué)會《關(guān)于先天性甲狀腺功能減退癥的篩查、診斷和管理共識2020—2021年更新版》要點(diǎn)解讀 解讀 其它

本文主要對歐洲兒科內(nèi)分泌學(xué)會與歐洲內(nèi)分泌學(xué)會《關(guān)于CH的篩查、診斷和管理共識2020—2021年更新版》要點(diǎn)進(jìn)行了解讀,以促進(jìn)CH臨床診治的規(guī)范化。?

Kreuth V 倡議：歐洲關(guān)于使用標(biāo)準(zhǔn)產(chǎn)品、延長半衰期凝血因子濃縮物和非替代療法治療血友病的共識建議 其它

本報告包含三個工作組 (WG) 于 2019 年代表歐洲藥品和醫(yī)療質(zhì)量理事會在 Kreuth V 倡議框架內(nèi)提出的關(guān)于最佳血友病治療的最新共識建議。 WG1 建議對所有患者進(jìn)行預(yù)防，使用延長半衰期的因

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