本指南為發(fā)起人開發(fā)人類基因治療 (GT) 產(chǎn)品提供建議，用于影響成人和兒童患者的視網(wǎng)膜疾病。 這些疾病的病因、患病率、診斷和治療各不相同，包括遺傳和年齡相關(guān)疾病。 這些疾病表現(xiàn)為中樞性或外周性視力障礙
本指導(dǎo)文件解決了與用于手術(shù)消融設(shè)備相關(guān)的臨床研究設(shè)計問題，在直接可視化下，將 AF 治療為節(jié)律紊亂。有關(guān)“作為節(jié)律障礙的 AF”和“作為疾病的 AF”之
本指南是一系列指南中的一個，就 CDER 和 CBER 監(jiān)管的用于治療癌癥的藥物或生物制品的臨床試驗的資格標(biāo)準(zhǔn)提供建議。 具體而言，該指南包括關(guān)于納入腦轉(zhuǎn)移患者的建議。 本指南旨在協(xié)助利益相關(guān)者，包括
本指南的目的是協(xié)助用于治療或預(yù)防罕見疾病的藥物和生物制品的申辦者開展更有效和成功的藥物開發(fā)計劃。 盡管治療罕見病和常見病的藥物上市批準(zhǔn)的法定要求是相同的，并且本指南中討論的問題在其他藥物開發(fā)項目中也遇
FDA 在保護(hù)美國免受包括 2019 年冠狀病毒病 (COVID-19) 大流行在內(nèi)的新興傳染病等威脅方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。 FDA 致力于提供及時的指導(dǎo)，以支持應(yīng)對這一流行病的努力。
FDA 制定了本指南草案，以對 FDA 指南文件“Guidance for the Non‐Clinical and Clinical Investigation of Devices U
美國食品和藥物管理局（FDA 或機構(gòu)）宣布了一份題為“主協(xié)議：加快腫瘤藥物和生物制劑開發(fā)的有效臨床試驗設(shè)計策略”的行業(yè)指南草案。 本指南為癌癥治療藥物和生物制劑的申辦者提供有關(guān)
本指南的目的是描述一個可選的簡化提交過程，用于確定在腫瘤治療的臨床試驗中使用研究性體外診斷 (IVD) 是否被視為顯著風(fēng)險 (SR)、非顯著風(fēng)險 (NSR) 或豁免 來自研究器械豁免 (IDE) 要求
本指南的目的是為基因治療 (GT) 產(chǎn)品開發(fā)中的非臨床生物分布 (BD) 研究提供統(tǒng)一的建議。 本文件為非臨床 BD 評估的總體設(shè)計提供了建議。 還提供了解釋和應(yīng)用 BD 數(shù)據(jù)以支持非臨床開發(fā)計劃和臨
本文件為申辦者和申請人與 FDA 就藥物或生物制品的復(fù)雜創(chuàng)新試驗設(shè)計 (CID) 提案進(jìn)行互動提供指導(dǎo)。 FDA 發(fā)布本指南是為了部分滿足《21 世紀(jì)治愈法案》（《治愈法案》）第 3021 條的規(guī)定。
本指南的目的是幫助申辦者開發(fā)用于治療或預(yù)防異質(zhì)性疾病組（統(tǒng)稱為大皰性表皮松解癥 (EB)）的嚴(yán)重皮膚表現(xiàn)的藥物。 缺乏有效的 EB 治療選擇代表了一個重要的未滿足的醫(yī)療需求。
本文件為申辦者提供必要的證據(jù)指導(dǎo)，以證明研究性新藥或新藥用于緩慢進(jìn)展、低流行的罕見疾病，這些疾病與底物沉積相關(guān)并由單一酶缺陷引起。 本指南僅適用于具有明確病理生理學(xué)特征的低發(fā)病率罕見疾病，并且可以很容
本指南的目的是向藥物贊助商和其他利益相關(guān)者闡明關(guān)于藥物的益處、風(fēng)險和風(fēng)險管理選項的考慮如何影響食品和藥物管理局（FDA 或機構(gòu)）對新藥做出的某些上市前和上市后監(jiān)管決策 根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案
酸還原劑 (ARA) 引起的胃 pH 值升高會影響口服藥物產(chǎn)品的溶解度和溶出度特性。因此，一種藥物與 ARA 的同時給藥可能會改變藥物的生物利用度，可能導(dǎo)致弱堿藥物的療效喪失或弱酸藥物的不良事件增加。
2017 年醫(yī)療器械用戶費用修正案 (MDUFA IV) 修訂了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》（FD&C 法案），授權(quán) FDA 就對 2017 年 10 月 1 日或之后收到的某些上市前提交的
