本指南提供了有關(guān)食品和藥物管理局安全與創(chuàng)新法案 (FDASIA) 第 908 節(jié)的實施信息，該法案將第 529 節(jié)添加到《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》（FD&C 法案）中。 根據(jù)第 529 條
罕見?。核幬镅邪l(fā)中的常見問題
其它
其它
許多罕見病是尚無經(jīng)批準的治療的嚴重疾病，患者有巨大的醫(yī)療需求未得到滿足。FDA 認識到罕見病多種多樣，并且致力于協(xié)助申辦方制定可解決每種疾病帶來的特定挑戰(zhàn)的成功藥物研發(fā)計劃。
FDA指導(dǎo)文件：罕見兒科疾病優(yōu)先審查券行業(yè)指南
指導(dǎo)原則
其它
本指南提供了有關(guān)美國食品和藥物管理局安全與創(chuàng)新法案 （FDASIA） 第 908 條實施的信息，該法案在聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案（FD&C 法案）中增加了第 529 條。
醫(yī)療機構(gòu)罕見病藥學(xué)服務(wù)專家共識(2025)
共識
其它
2025-05-30
旨在構(gòu)建符合中國國情的醫(yī)療機構(gòu)罕見病藥學(xué)服務(wù)標準體系，以保障患者用藥的可及性、合理性、有效性和安全性。
本文主要為家族性腺瘤性息肉病患者的監(jiān)測和治療管理提供了最新的、全面的的循證建議。
新藥在多發(fā)性骨髓瘤和漿細胞疾病的治療營養(yǎng)，改變了治療方法也改善了患者的預(yù)后。不同于多發(fā)性骨髓瘤，漿細胞疾病可以呈現(xiàn)不同的臨床表現(xiàn)形式，本文主要針對罕見的漿細胞疾病的診斷和管理提供專家指導(dǎo)建議。
2021年2月，歐洲醫(yī)學(xué)真菌學(xué)聯(lián)盟(ECMM)、國際人類和動物真菌學(xué)學(xué)會(ISHAM)以及美國微生物學(xué)會(ASM)共同發(fā)布了罕見霉菌感染的診斷和管理指南。隨著需要進行重癥監(jiān)護或免疫抑制患者數(shù)量的增加，
兒童罕見病隊列數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)共享機制專家共識
共識
其它
2024-02-15
兒童罕見病由于其發(fā)病率低、癥狀復(fù)雜且重疊等特點在診療中亟需數(shù)據(jù)共享,但由于包括遺傳信息等特殊敏感信息,目前缺乏細致的共享機制。中國婦幼協(xié)會精準醫(yī)學(xué)專委會專家組就此進行了深入討論,并依托上海申康醫(yī)院發(fā)展
兒童罕見病診療同質(zhì)化管理模式專家建議
共識
其它
2023-07-14
兒童罕見病診療同質(zhì)化管理模式專家建議旨在為兒童罕見病臨床診療管理體制建設(shè)區(qū)域同質(zhì)化提供參考。
美國食品和藥物管理局（FDA 或機構(gòu)）宣布了一份題為“罕見疾?。涸缙谒幬镩_發(fā)和研究前新藥申請會議的作用”的行業(yè)指南草案。 本指南草案的目的是協(xié)助治療罕見病的藥物和生物制品的申辦
罕見?。核幬镅邪l(fā)中的常見問題【英文版】
其它
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許多罕見病是尚無經(jīng)批準的治療的嚴重疾病，患者有巨大的醫(yī)療需求未得到滿足。FDA 認識到罕見病多種多樣，并且致力于協(xié)助申辦方制定可解決每種疾病帶來的特定挑戰(zhàn)的成功藥物研發(fā)計劃。
本章基于 Chen等人先前在血液學(xué)和腫瘤學(xué)環(huán)境中治療酵母菌感染的共識指南中提供的信息，提供了隱球菌病和罕見酵母菌感染管理的關(guān)鍵進展的更新。
