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關(guān)于公開征求《生長激素制劑治療生長激素缺乏癥臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知 指導(dǎo)原則 其它

生長激素缺乏癥（Growth Hormone Deficiency, GHD）是由于下丘腦-垂體功能障礙，導(dǎo)致生長激素合成或分泌不足，或由于生長激素分子結(jié)構(gòu)異常、受體缺陷等所導(dǎo)致的生長發(fā)育及代謝障礙，

2023 NICE 高度專業(yè)化的技術(shù)指南：Eladocagene exuparvovec治療芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥【HST26】 指南 其它

關(guān)于 eladocagene exuparvovec (Upstaza) 治療 18 個月及以上人群芳香族 L-氨基酸脫羧酶缺乏癥的循證建議。

2022 Endo-ERN臨床實踐指南：先天性垂體或性腺生殖激素缺乏癥患者青春期誘導(dǎo)以及向成年性激素替代的過渡 指南 其它

2022年4月，歐洲罕見內(nèi)分泌疾病參考網(wǎng)(ENDO-ERN)發(fā)布了先天性垂體或性腺生殖激素缺乏癥患者青春期誘導(dǎo)以及向成年性激素替代的過渡指南。指南主要目的是為先天性垂體或性腺生殖激素缺乏癥患者的臨床評

國家藥監(jiān)局藥審中心關(guān)于發(fā)布《生長激素制劑用于生長激素缺乏癥臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》的通告（2024年第18號） 指導(dǎo)原則 其它

為規(guī)范和指導(dǎo)生長激素缺乏癥新藥的研發(fā)，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《生長激素制劑用于生長激素缺乏癥臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》。

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