2022-09-15
奧斯卡 Oscar
Luxturna是FDA于2017年12月批準(zhǔn)的第一種體內(nèi)(活細(xì)胞內(nèi))基因療法,用于由視網(wǎng)膜色素上皮特異性65kDa (RPE65)基因突變引起的罕見遺傳性視力障礙的兒童和成人。對于兩個RPE65基因