本指南旨在鼓勵(lì)使用真實(shí)世界數(shù)據(jù) (RWD) 的申辦者和申請人生成真實(shí)世界證據(jù) (RWE)，作為向 FDA 提交監(jiān)管文件的一部分，以簡單、統(tǒng)一的格式提供有關(guān)其使用 RWE 的信息 . FDA 將僅將這些
本指南為發(fā)起人開發(fā)人類基因治療 (GT) 產(chǎn)品提供建議，用于影響成人和兒童患者的視網(wǎng)膜疾病。 這些疾病的病因、患病率、診斷和治療各不相同，包括遺傳和年齡相關(guān)疾病。 這些疾病表現(xiàn)為中樞性或外周性視力障礙
本指導(dǎo)文件解釋了 FDA 當(dāng)前對提交公民請?jiān)笗鴷r(shí)所需信息的看法，以及我們計(jì)劃用于評估科學(xué)證據(jù)以確定是否添加到食品中的分離或合成的不易消化碳水化合物（以下簡稱“添加非-可消化碳水化合物&rd
作為開發(fā)人類基因治療產(chǎn)品（GT 產(chǎn)品）的申辦方，我們 FDA 為您提供關(guān)于長期隨訪研究（LTFU 觀察）設(shè)計(jì)的建議，以收集給藥后延遲不良事件的數(shù)據(jù)。 GT 產(chǎn)品。通常，GT 產(chǎn)品旨在通過人體的永久性或
本指南為申辦者開發(fā)用于治療血友病的人類基因療法 (GT) 產(chǎn)品提供建議，包括臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性測定的相關(guān)開發(fā)，包括如何解決因子差異 VIII 和因
本指南是一系列指南中的一個(gè)，就 CDER 和 CBER 監(jiān)管的用于治療癌癥的藥物或生物制品的臨床試驗(yàn)的資格標(biāo)準(zhǔn)提供建議。 具體而言，該指南包括關(guān)于納入患有器官功能障礙或既往或并發(fā)惡性腫瘤的患者的建議。
本文件旨在為計(jì)劃提交新藥申請 (NDA)、生物制劑許可申請 (BLA) 或補(bǔ)充適應(yīng)癥申請的申請人提供指導(dǎo)，以證明其有效性。本指南補(bǔ)充并擴(kuò)展了 1998 年題為“提供人類藥物和生物制品有效性
《21 世紀(jì)治愈法案》（《治愈法案》）于 2016 年 12 月 13 日簽署成為法律，旨在加速醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)，并更快、更有效地為需要?jiǎng)?chuàng)新的患者帶來創(chuàng)新。 除其他規(guī)定外，《治愈法案》在《聯(lián)邦食品、藥品和
本指南向申辦者提供有關(guān) FDA 實(shí)施食品和藥物管理局安全與創(chuàng)新法案 (FDASIA) 標(biāo)題為“立即產(chǎn)生抗生素激勵(lì)措施 (GAIN)”的第八章的信息。 GAIN 條款為開發(fā)治療嚴(yán)
人類基因療法尋求修改或操縱基因的表達(dá)或改變活細(xì)胞的生物學(xué)特性以用于治療用途。 我們，F(xiàn)DA，正在為您，人類基因治療研究性新藥申請（IND）的申辦者提供有關(guān)在 IND 中提交的化學(xué)、制造和控制（CMC）
本指南提供了 FDA 當(dāng)前關(guān)于新藥申請 (NDA) 和簡易新藥申請 (ANDA) 申請人提交現(xiàn)場警報(bào)報(bào)告 (FAR) 要求的想法，并概述了 FDA 對 FAR 提交的建議，以幫助提高其一致性和相關(guān)性。
本指導(dǎo)文件旨在為工業(yè)和外國政府提供食品和藥物管理局（FDA 或機(jī)構(gòu)）出口認(rèn)證的一般說明。 外國客戶或外國政府經(jīng)常要求從美國出口產(chǎn)品的公司提供與受《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》（FD&C 法案）
本指南針對《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》(FD&C 法案) (21 U.S.C. 379k-1) 第 745A(a) 條要求的豁免或豁免項(xiàng)下的提交材料的替代電子格式提供了建議。 這些建議與新藥
