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半乳糖血癥:癥狀與體征、病因、流行病學(xué)、診斷與治療

半乳糖血癥(galactosemia,GAL) 是一種由于半乳糖代謝通路中酶缺陷所引發(fā)的常染色體隱性遺傳代謝病。根據(jù)酶缺陷的類(lèi)型將半乳糖血癥分為 3 型:半乳糖 -1- 磷酸尿苷轉(zhuǎn)移酶缺乏型(gala

MedSci原創(chuàng) - 罕見(jiàn)病,半乳糖血癥 - 2022-09-17

J Clin Pharmacol:Govorestat持續(xù)降半乳糖醇,顯著改善經(jīng)典半乳糖血癥患兒行為認(rèn)知

J Clin Pharmacol:Govorestat持續(xù)降半乳糖醇,顯著改善經(jīng)典半乳糖血癥患兒行為認(rèn)知

Govorestat通過(guò)持續(xù)降低半乳糖醇水平,顯著改善經(jīng)典半乳糖血癥兒童的行為、認(rèn)知及運(yùn)動(dòng)功能,且安全性可控。

MedSci原創(chuàng) - 半乳糖血癥,Govorestat - 2025-05-14

上海交通大學(xué),最新Nature Cell Biology,飲食中的半乳糖有助抗癌!

上海交通大學(xué),最新Nature Cell Biology,飲食中的半乳糖有助抗癌!

本研究通過(guò)患者數(shù)據(jù)與多種小鼠模型實(shí)驗(yàn),揭示了飲食半乳糖可通過(guò)肝細(xì)胞—IGFBP-1—IGF-1 信號(hào)軸調(diào)控 CD8? T 細(xì)胞耗竭的新機(jī)制。

BioMed科技 - 免疫療法,半乳糖 - 2025-08-10

ADC生物偶聯(lián)技術(shù)的研究進(jìn)展

ADC生物偶聯(lián)技術(shù)的研究進(jìn)展

這些偶聯(lián)技術(shù)使ADC具有更好的穩(wěn)定性、選擇性以及體外和體內(nèi)活性。這些新型偶聯(lián)技術(shù)的初步數(shù)據(jù)令人鼓舞,未來(lái)將極大地促進(jìn)ADC藥物的迅猛發(fā)展。

小藥說(shuō)藥 - ADC,生物偶聯(lián)技術(shù) - 2024-12-23

詳解ADC:從payload、linker到抗體偶聯(lián)技術(shù)

詳解ADC:從payload、linker到抗體偶聯(lián)技術(shù)

抗體偶聯(lián)藥物(ADC)由三部分構(gòu)成,本文介紹其有效載荷(如微管破壞藥、DNA 損傷藥)、連接子類(lèi)型及生物偶聯(lián)技術(shù)的研究進(jìn)展,展現(xiàn)該領(lǐng)域突破與發(fā)展前景。

小藥說(shuō)藥 - 抗體偶聯(lián)藥物,有效載荷 - 2025-05-16

ASHG 2020:AT-007治療半乳糖血癥

ASHG 2020:AT-007治療半乳糖血癥

候選藥物AT-007是一款中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)滲透性醛糖還原酶抑制劑(ARI),目前正在評(píng)估其的安全性和有效性。

MedSci原創(chuàng) - 半乳糖血癥,ASHG,醛糖還原酶抑制劑,AT-007 - 2020-10-22

半乳糖凝集素在腫瘤中的作用

半乳糖凝集素在腫瘤中的作用

本文闡述腫瘤源性半乳糖凝集素影響抗腫瘤 T 細(xì)胞機(jī)制,包括在胸腺、淋巴結(jié)及腫瘤中的作用,介紹其在腫瘤治療中的應(yīng)用,強(qiáng)調(diào)聯(lián)合治療潛力,需闡明機(jī)制、開(kāi)發(fā)抑制劑及合理結(jié)合抗癌策略。

小藥說(shuō)藥 - 腫瘤免疫,半乳糖凝集素 - 2024-10-27

酪氨酸血癥Ⅰ型:癥狀與體征、病因、流行病學(xué)、診斷和治療

酪氨酸血癥Ⅰ型:癥狀與體征、病因、流行病學(xué)、診斷和治療

酪氨酸血癥(tyrosinemia)是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳代謝病,由于酪氨酸降解障礙導(dǎo)致腦、肝、腎、骨骼等多臟器損害,預(yù)后不良,致死及致殘率很高。不同類(lèi)型的患者臨床表現(xiàn)不同,低酪氨酸飲食、藥物治

MedSci原創(chuàng) - 酪氨酸血癥I型,酪氨酸血癥 - 2022-08-27

帶你全面了解ADC

帶你全面了解ADC

全面了解ADC

網(wǎng)絡(luò) - ADC - 2023-04-25

ADC的方方面面,你了解多少?

ADC的方方面面,你了解多少?

ADC由三個(gè)主要部分組成:負(fù)責(zé)選擇性識(shí)別癌細(xì)胞表面抗原的抗體,負(fù)責(zé)殺死癌細(xì)胞的藥物有效載荷,以及連接抗體和有效載荷的連接子。

小藥說(shuō)藥 - 抗體偶聯(lián)藥物,ADC - 2024-06-10

ADC生物偶聯(lián)技術(shù)的研究前沿動(dòng)態(tài)

ADC生物偶聯(lián)技術(shù)的研究前沿動(dòng)態(tài)

ADC的結(jié)構(gòu)優(yōu)化和機(jī)制擴(kuò)展方面取得了許多進(jìn)展。

網(wǎng)絡(luò) - 研究進(jìn)展,ADC - 2023-04-01

ADC的生物偶聯(lián)技術(shù)前沿

ADC的生物偶聯(lián)技術(shù)前沿

臨床成功的ADCs的設(shè)計(jì)不僅取決于有效載荷的效力及其附著點(diǎn)、連接子的穩(wěn)定性和有效的藥物釋放,而且還取決于抗體和生物偶聯(lián)技術(shù)的選擇。

小藥說(shuō)藥 - ADC - 2022-11-18

Galectin在腫瘤免疫中的作用

Galectin在腫瘤免疫中的作用

Galectin-1誘導(dǎo)胸腺細(xì)胞凋亡。高度增殖的未成熟CD4+CD8+雙陽(yáng)性胸腺細(xì)胞是Galectin-1誘導(dǎo)細(xì)胞死亡的主要靶點(diǎn)。

網(wǎng)絡(luò) - 腫瘤免疫治療,半乳糖凝集素,Galectin - 2023-03-16

2016 GalNet國(guó)際臨床指南:經(jīng)典半乳糖血癥的診斷,治療和隨訪

2016年11月,半乳糖血癥網(wǎng)(GalNet)發(fā)布了經(jīng)典半乳糖血癥的診斷,治療和隨訪國(guó)際指南,經(jīng)典半乳糖血癥是一種先天性半乳糖代謝障礙性疾病,目前缺乏該病的治療和隨訪指南。本文主要內(nèi)容涉及經(jīng)典半乳糖血癥的診斷,飲食治療,生化監(jiān)測(cè)以及并發(fā)癥隨訪等內(nèi)容。 拓展指南:[[半乳糖血癥|5]]

J Inherit Metab Dis. 2016 Nov 17. - 經(jīng)典半乳糖血癥的診斷,治療和隨訪 - 2017-02-28

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