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Nature Genetics：如何讓新藥研發(fā)成本降低？研究揭示基因數(shù)據(jù)的“省錢(qián)”秘訣
研究利用芬蘭基因庫(kù)數(shù)據(jù)，通過(guò)多基因評(píng)分和孟德?tīng)栯S機(jī)化 “克隆” 心血管 RCT，驗(yàn)證真實(shí)世界數(shù)據(jù)模擬試驗(yàn)可行性，為優(yōu)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供新方法。
生物探索 - 隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，真實(shí)世界數(shù)據(jù) - 2025-06-24
Dermatol Ther：斑塊狀銀屑病合并銀屑病關(guān)節(jié)炎篩查陽(yáng)性患者使用 Deucravacitinib 的療效
這項(xiàng)匯總分析提示，Deucravacitinib 可能為銀屑病患者提供兼顧皮膚與關(guān)節(jié)癥狀的有效治療選擇，尤其適用于合并 PsA 篩查陽(yáng)性的人群，為早期干預(yù)肌肉骨骼癥狀、改善患者生活質(zhì)量提供了新的證據(jù)。
MedSci原創(chuàng) - 銀屑病關(guān)節(jié)炎，斑塊狀銀屑病，Deucravacitinib - 2025-06-12
Neurology：中國(guó)人群他汀類(lèi)藥物使用與腦出血風(fēng)險(xiǎn)
寧波醫(yī)療數(shù)據(jù)庫(kù)的目標(biāo)試驗(yàn)?zāi)M研究顯示，他汀類(lèi)藥物使用或增加無(wú)腦出血史患者腦出血風(fēng)險(xiǎn)，高效價(jià)他汀風(fēng)險(xiǎn)更高，但全因死亡率降低。研究受限于人群地域性、他汀劑量數(shù)據(jù)不全及缺乏LDL-C指標(biāo)，證據(jù)強(qiáng)度弱于RCT
MedSci原創(chuàng) - 腦出血，他汀類(lèi)藥物 - 2025-05-24
PLOS Medicine：觀察性研究精準(zhǔn)重復(fù)RCT 結(jié)果，曲妥珠單抗對(duì) HER2 陽(yáng)性乳腺癌療效獲雙重驗(yàn)證
觀察性研究成功地復(fù)制了 B-31 和 N9831 試驗(yàn)中關(guān)于曲妥珠單抗在早期 HER2 陽(yáng)性乳腺癌治療中對(duì)無(wú)病生存期和總生存期的療效估計(jì)。
MedSci原創(chuàng) - 曲妥珠單抗，HER2 陽(yáng)性乳腺癌 - 2025-08-04
BMC Medical Research Methodology：罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)的優(yōu)化路徑，基于隱性小腦共濟(jì)失調(diào)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)與縱向建模模擬研究
研究通過(guò)模擬分析比較了三種試驗(yàn)設(shè)計(jì)在ARCA中的效能，非線性模型使平行設(shè)計(jì)的統(tǒng)計(jì)效能從終點(diǎn)分析的38%提升至88%。延遲啟動(dòng)設(shè)計(jì)效能相近（83.4%），而交叉設(shè)計(jì)僅44.4%。
MedSci原創(chuàng) - 罕見(jiàn)病，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，非線性混合效應(yīng)模型，隱性小腦共濟(jì)失調(diào) - 2025-08-05
【麻海新知】初次全髖關(guān)節(jié)置換術(shù)的區(qū)域麻醉方式：一項(xiàng)系統(tǒng)綜述與成分網(wǎng)絡(luò)meta分析
本研究通過(guò)系統(tǒng)分析，明確了聯(lián)合區(qū)域麻醉方法在初次THA 中的優(yōu)勢(shì)，尤其是 PENG 阻滯聯(lián)合 LIA 在術(shù)后早期鎮(zhèn)痛、減少阿片類(lèi)藥物消耗及保留運(yùn)動(dòng)功能方面的價(jià)值，為臨床實(shí)踐提供了重要參考。
古麻今醉網(wǎng) - 全髖關(guān)節(jié)置換術(shù)，區(qū)域麻醉 - 2025-08-15
目標(biāo)試驗(yàn)?zāi)M研究輔助實(shí)施工具CERBOT簡(jiǎn)介與應(yīng)用
因果推斷的快速發(fā)展正在引起眾多學(xué)科領(lǐng)域研究的“范式革命”[1,2]。長(zhǎng)期以來(lái)，隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)被認(rèn)為是進(jìn)行因果推斷的金標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)[2]，醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中通常使用它來(lái)獲取醫(yī)療干預(yù)有效性和安全
中國(guó)循證醫(yī)學(xué)雜志 - 模擬研究 - 2024-03-16
晚期肺癌患者88%緩解，無(wú)進(jìn)展生存期翻倍！石遠(yuǎn)凱教授領(lǐng)銜一線治療新藥研究
《柳葉刀-呼吸醫(yī)學(xué)》3期臨床顯示，第三代EGFR-TKI利厄替尼一線治療EGFR敏感突變晚期NSCLC，中位PFS達(dá)20.7個(gè)月，較一代藥提升超一倍，ORR88%，對(duì)腦轉(zhuǎn)移患者療效顯著，安全性可控。
醫(yī)學(xué)新視點(diǎn) - 非小細(xì)胞肺癌，一線治療 - 2025-06-26
T細(xì)胞受體療法的進(jìn)展與挑戰(zhàn)
T 細(xì)胞受體（TCR）可靶向細(xì)胞內(nèi)腫瘤抗原，相關(guān)療法如 ImmTAC、TRuCs、TCR-T 等已取得進(jìn)展，獲批藥物 tebentafusp 展現(xiàn)潛力，但仍面臨靶點(diǎn)有限、毒性等挑戰(zhàn)。
小藥說(shuō)藥 - 腫瘤免疫治療，T細(xì)胞受體 - 2025-07-27
European Radiology：有創(chuàng)冠狀動(dòng)脈造影的非典型胸痛患者計(jì)算機(jī)斷層掃描的成本-效用
成本效益研究表明，冠狀動(dòng)脈 CT 可能比單光子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層掃描（SPECT）等心臟功能負(fù)荷試驗(yàn)更具成本效益。
MedSci原創(chuàng) - 胸痛，冠狀動(dòng)脈造影 - 2025-06-09
Cell Reports：一個(gè)月5天模擬禁食，減輕癡呆癥、增強(qiáng)抗癌效果，已開(kāi)始臨床試驗(yàn)
經(jīng)過(guò)幾個(gè)周期的模擬禁食飲食（FMD），阿爾茨海默病小鼠模型的兩個(gè)主要的疾病標(biāo)志物β-淀粉樣蛋白（Aβ）和磷酸化tau蛋白水平顯著下降。
“生物世界”公眾號(hào) - 抗癌，癡呆癥，模擬禁食 - 2022-09-29
Age Ageing：老年2型糖尿病患者降糖藥減量，竟與死亡和住院風(fēng)險(xiǎn)升高相關(guān)？——基于目標(biāo)試驗(yàn)?zāi)M的隊(duì)列研究
本研究首次采用目標(biāo)試驗(yàn)?zāi)M方法，評(píng)估了≥75歲老年2型糖尿病患者降糖藥（磺脲類(lèi)、格列奈類(lèi)及胰島素）減量與臨床結(jié)局的關(guān)聯(lián)性。
MedSci原創(chuàng) - 2型糖尿病，目標(biāo)試驗(yàn)?zāi)M - 2025-06-13
BMJ：注意缺陷多動(dòng)障礙藥物治療顯著降低自殺行為及犯罪風(fēng)險(xiǎn)
基于瑞典全國(guó)數(shù)據(jù)，研究發(fā)現(xiàn)ADHD藥物治療顯著減少自殺行為、物質(zhì)濫用、交通事故及犯罪風(fēng)險(xiǎn)，且對(duì)復(fù)發(fā)事件效果更顯著。
MedSci原創(chuàng) - 注意缺陷多動(dòng)障礙，自殺行為 - 2025-08-20
Nature Genetics：終結(jié)無(wú)效化療！一張“基因地圖”精準(zhǔn)導(dǎo)航，或?qū)榛颊弑荛_(kāi)治療彎路
研究人員開(kāi)發(fā)出一種巧妙的生物標(biāo)志物，僅需一份基因組檢測(cè)，就能同時(shí)預(yù)測(cè)三種最常用化療藥物——鉑類(lèi)、紫杉烷類(lèi)和蒽環(huán)類(lèi)藥物的耐藥性。這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)，有望將化療從“盲目試探”的時(shí)代，帶入一個(gè)“精準(zhǔn)導(dǎo)航”的新紀(jì)元。
生物探索 - 化療 - 2025-06-28
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