#青少年遺傳性血管性水腫（HAE）# 遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的遺傳性疾病，由C1抑制劑（C1INH）缺乏或功能障礙導(dǎo)致血漿激肽釋放酶活性失調(diào)，引發(fā)緩激肽過度生成，表現(xiàn)為反復(fù)發(fā)作的皮膚、腹部及上呼吸道水腫。50%患者首次癥狀出現(xiàn)于10歲前，青春期發(fā)作頻率及嚴(yán)重性顯著增加，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。盡管lanadelumab（靶向血漿激肽釋放酶的單克隆抗體）已被批準(zhǔn)用于≥2歲患者的HAE長期預(yù)防（LTP），但青少年群體的真實世界數(shù)據(jù)有限。本研究通過匯總兩項4期非干預(yù)性研究（EMPOWER和ENABLE）數(shù)據(jù)，評估lanadelumab在12-17歲HAE-C1INH患者中的有效性和安全性，填補該年齡段的臨床證據(jù)空白。
2025-04-22發(fā)表于浙江省
