用于基因治療的微生物載體的建議-（含腳注）【英文版】
其它
其它
我方FDA為您方新藥臨床研究申請（IND）申辦方提供早期臨床試驗(yàn)中基因治療（MVGT）所用微生物載體的 IND 申報相關(guān)建議。
用于基因治療的微生物載體的建議-（含腳注）【中文版】
其它
其它
我方FDA為您方新藥臨床研究申請（IND）申辦方提供早期臨床試驗(yàn)中基因治療（MVGT）所用微生物載體的 IND 申報相關(guān)建議。
2014-12-18
2014年12月，《Lung Cancer》雜志在線公布了關(guān)于克唑替尼治療ALK基因重排的非小細(xì)胞肺癌專家共識。
2025-01-27
為指導(dǎo)和規(guī)范地中海貧血基因治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)設(shè)計，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心組織制定了《地中海貧血基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。
2025-01-24
該指南包含了 45 條關(guān)于對成人發(fā)病型遺傳性神經(jīng)和肌肉疾病進(jìn)行癥狀前檢測的建議。
核基因相關(guān)線粒體復(fù)合物缺乏癥攜帶者篩查專家共識
共識
其它
2024-10-30
該文針對目前核基因相關(guān)線粒體復(fù)合物缺乏癥攜帶者篩查面臨的問題，從篩查方法、適用人群、篩查流程、篩查前后咨詢等方面進(jìn)行了闡述，以規(guī)范其應(yīng)用，更好地為臨床服務(wù)。
異基因造血細(xì)胞移植（HCT）是一種治療嚴(yán)重再生障礙性貧血（SAA）的潛在治愈方法。本文主要評估了HCT治療SAA患者的證據(jù)，并根據(jù)現(xiàn)有證據(jù)和良好實(shí)踐聲明提供治療建議。
2024-02-27
本文主要針對NRG1/2基因融合實(shí)體瘤的診斷與治療提出專家共識，并指出臨床試驗(yàn)有望使更多的NRG1和NRG2基因融合實(shí)體瘤患者受益。
2023-11-25
2022年，中國臨床腫瘤學(xué)會制定了系統(tǒng)性甲狀腺髓樣癌診療指南。本文解讀MTC的基因檢測與遺傳咨詢。
本指南的目的是為FDA提供當(dāng)前的思路:1)根據(jù)生命周期方法管理和報告cct產(chǎn)品的制造變化,2)進(jìn)行可比性研究,以評估制造變化對產(chǎn)品質(zhì)量的影響。
該指南是在國際人用藥品技術(shù)要求協(xié)調(diào)委員會 (ICH) 的主持下制定的。最終指南為基因治療 (GT) 產(chǎn)品的非臨床生物分布 (BD) 研究的實(shí)施和總體設(shè)計提供了統(tǒng)一的建議。
2023-03-13
隨著基因篩查在臨床中的應(yīng)用，臨床醫(yī)生應(yīng)該如何認(rèn)識基因篩查的重要性和局限性 2022《EHRA/HRS/APHRS/LAHRS心血管疾病基因檢測專家共識》概述了基因檢測的基本原則，并介紹了遺傳性心律失常
2022-07-01
2022 麥哲倫臨床醫(yī)療指南：基因檢測-多系統(tǒng)遺傳疾病、智力障礙和發(fā)育遲緩
本指南提供了 FDA 目前關(guān)于在 FDA 孤兒藥法規(guī)下確定人類基因治療產(chǎn)品相同性的想法，以實(shí)現(xiàn)孤兒藥指定和孤兒藥獨(dú)占性。 本指南旨在幫助利益相關(guān)者，包括尋求孤兒藥指定和孤兒藥獨(dú)占權(quán)的行業(yè)和學(xué)術(shù)贊助商，
