《21 世紀(jì)治愈法案》于 2016 年 12 月 13 日簽署成為法律，旨在加速醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)，并更快、更有效地為有需要的患者帶來創(chuàng)新。 除其他規(guī)定外，《21 世紀(jì)治愈法案》在《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法

本指南為申辦者提供了針對(duì)影響成人和兒童患者的神經(jīng)退行性疾病開發(fā)人類基因治療 (GT) 產(chǎn)品的建議。 神經(jīng)退行性疾病是一組異質(zhì)性疾病，其特征在于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或周圍神經(jīng)系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能的進(jìn)行性退化。 這些

背景：不同的研究設(shè)計(jì)和人口規(guī)?？赡苄枰煌臉颖玖窟M(jìn)行邏輯回歸。本研究旨在基于大量人口的觀察性研究提出邏輯回歸的樣本量指南。

本文對(duì)該指南的產(chǎn)生背景、制訂過程、條目內(nèi)容進(jìn)行介紹，以期為國內(nèi)研究人員開展循證實(shí)踐研究提供參考。

隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)越來越多地以嵌入式、嵌套式或使用隊(duì)列或常規(guī)收集的數(shù)據(jù)（包括注冊(cè)、電子健康記錄和行政數(shù)據(jù)庫）的形式進(jìn)行，以評(píng)估參與者是否符合試驗(yàn)條件并促進(jìn)招募，提供嵌入式干預(yù)，收集試驗(yàn)結(jié)果數(shù)據(jù)，或這些目的的

本指南提供了 FDA 當(dāng)前關(guān)于新藥申請(qǐng) (NDA) 和簡易新藥申請(qǐng) (ANDA) 申請(qǐng)人提交現(xiàn)場(chǎng)警報(bào)報(bào)告 (FAR) 要求的想法，并概述了 FDA 對(duì) FAR 提交的建議，以幫助提高其一致性和相關(guān)性。

本指南針對(duì)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》(FD&C 法案) (21 U.S.C. 379k-1) 第 745A(a) 條要求的豁免或豁免項(xiàng)下的提交材料的替代電子格式提供了建議。 這些建議與新藥

為配合《藥品注冊(cè)管理辦法》（國家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局令第27號(hào)）的貫徹實(shí)施，我中心組織起草了《藥品注冊(cè)申請(qǐng)審評(píng)期間變更工作程序》，經(jīng)請(qǐng)示國家局，現(xiàn)在中心網(wǎng)站予以公示。

標(biāo)準(zhǔn)號(hào)

注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD）是一種常見的慢性神經(jīng)發(fā)育障礙，起病于童年期，屬于兒童常見精神障礙，嚴(yán)重影響患者的學(xué)習(xí)、家庭和社會(huì)生活，并涉及全生命周期的損害。為鼓勵(lì)和推動(dòng)ADHD藥物研發(fā)，規(guī)范臨床研究設(shè)計(jì)

為進(jìn)一步指導(dǎo)和規(guī)范申辦者利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)生成真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)，藥審中心組織制定了《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》（見附件）。根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品

為保護(hù)人的生命和健康，維護(hù)人的尊嚴(yán)，尊重和保護(hù)受試者的合法權(quán)益，促進(jìn)生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究健康發(fā)展，我委將《涉及人的生物醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法》（國家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)令第11號(hào)）中行之有效的制度安排進(jìn)行

為進(jìn)一步配合《藥品管理法》《藥品注冊(cè)管理辦法》中關(guān)于創(chuàng)新藥相關(guān)政策貫徹實(shí)施，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《創(chuàng)新藥（化學(xué)藥）臨床試驗(yàn)期間藥學(xué)變更技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。根據(jù)《國家藥監(jiān)

根據(jù)《國家藥監(jiān)局關(guān)于實(shí)施<藥品注冊(cè)管理辦法>有關(guān)事宜的公告（2020年第46號(hào)）》，為推進(jìn)相關(guān)配套規(guī)范性文件、技術(shù)指導(dǎo)原則起草制定工作，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組

在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《中藥新藥研究各階段藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（見附件）。根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號(hào)